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Alnylam Pharmaceuticals今日宣布欧盟委员会（EC）批准其RNAi疗法Amvuttra（vutrisiran）上市，可以每3个月一次的频率，治疗遗传性转甲状腺素蛋白介导（hATTR）淀粉样变性成人患者的1、2期多发性神经病（polyneuropathy）。此项批准是基于今年7月人用药品委员会（CHMP）的推荐。这也是Alnylam在hATTR淀粉样变性治疗上的第二项获批RNAi疗法。

hATTR淀粉样变性是一种遗传性、进行性导致衰弱的致死性疾病，由TTR基因突变引起。TTR蛋白主要在肝脏中产生，正常情况下是维生素A的载体。TTR基因变异导致异常淀粉样蛋白蓄积，并损伤身体器官和组织，如外周神经和心脏，导致顽固性外周感觉-运动神经病变、自主神经病变和/或心肌病，以及其他疾病表现。hATTR淀粉样变性具有重大的未满足的医疗需求，患者诊断后的中位生存期仅为4.7年。

Amvuttra是一种在研、皮下给药的RNAi治疗药物，开发用于治疗ATTR淀粉样变性，包括hATTR和野生型ATTR（wtATTR）淀粉样变性。通过靶向和沉默特定的mRNA，阻断野生型和变体转甲状腺素蛋白（TTR）的产生。通过Alnylam的增强稳定化学（ESC）-GalNAc偶联递送平台设计，Amvuttra增加了效力和代谢稳定性，允许以每季度的频率进行皮下注射，并具有减少至每半年注射一次的潜力。Amvuttra获得欧盟与美国在治疗转甲状腺素蛋白介导淀粉样变性的孤儿药资格，并在2022年6月获得美国FDA批准治疗hATTR淀粉样变性成人患者的多发性神经病变。

“我们对于Amvuttra获批感到骄傲，这是我们治疗hATTR淀粉样变性的第二项获批RNAi疗法。我们致力于持续为那些受罕见病困扰、生命受限患者递送创新疗法，这些患者具高度的医疗未竟需求。今日的批准亦表示了我们能够持续与欧洲各监管单位合作并获得进展，使我们能够尽快地将Amvuttra带给病患。我们对患者及其家人、研究者与执行试验人员表达感谢，是他们使我们得以达到这项重要的里程碑。”Alnylam的国际区域负责人兼高级副总裁Kasha Witkos女士说道。

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